5月6日 ，美国食品和药物管理局批准Tabrecta（capmatinib）用于治疗成年患者的非小细胞肺癌（NSCLC）的已扩散到其他部位的身体。Tabrecta是首个获得FDA批准的具有特定突变（导致间充质-上皮转化或MET外显子14跳过的突变）的NSCLC疗法。
FDA还批准了FoundationOne CDx分析（F1CDx）作为Tabrecta的诊断工具。大多数患者的肿瘤样品均经过局部测试以检测导致MET外显子14跳过的突变，并经F1CDx确认，F1CDx是基于下一代测序的体外诊断设备，能够检测多种突变，包括导致跳过MET外显子14。
FDA肿瘤高级研究中心主任，肿瘤疾病办公室代理主任理查德·帕兹杜尔（Richard Pazdur）医学博士说：“肺癌正越来越多地被划分为分子定义的人群的多个子集，并正在开发针对这些特定人群的药物。” FDA的药物评估和研究中心。“ Tabrecta是第一个专门用于治疗非小细胞肺癌患者的首个批准，该患者的肿瘤具有导致MET外显子14跳过的突变。现在，该患者人群可以选择靶向治疗”。
NSCLC是一种在肺组织中形成恶性癌细胞的疾病。它是最常见的肺癌类型，多达90％的肺癌属于非小细胞类别。当健康细胞变得异常并迅速生长时，就会发生NSCLC。这种癌症的一种危险是癌细胞极有可能从肺部扩散到其他器官和身体部位。癌症转移由一系列连续事件组成，而MET外显子14跳过被认为是癌症转移的关键事件。在3-4％的肺癌患者中发现导致MET外显子14跳过的突变。
Tabrecta是一种激酶抑制剂，这意味着它通过阻断关键的酶起作用，从而有助于阻止肿瘤细胞的生长。FDA批准了Tabrecta，这是一项涉及NSCLC患者的临床试验结果，其突变导致MET外显子14跳越，表皮生长因子受体（EGFR）野生型和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性，并且至少有一种可测量的病变。
在临床试验期间，参与者每天两次口服Tabrecta 400 mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要功效结局指标是总体缓解率（ORR），它反映了具有一定程度肿瘤缩小的受试者的百分比。另一个疗效结果指标是反应持续时间（DOR）。疗效人群包括28位从未接受过NSCLC治疗的患者和69位先前接受过治疗的患者。28位参与者的ORR为68％，其中4％的患者有完全缓解，64％的患者有部分缓解。69名参与者的ORR为41％，所有人都有部分回应。从未接受过NSCLC治疗的回应参与者中，有47％的回应持续时间为12个月或更长时间，而32个月为回应。
服用Tabrecta的患者常见的副作用是周围水肿（腿肿胀），恶心，疲劳，呕吐，呼吸困难（呼吸急促）和食欲下降。
Tabrecta可能引起严重的副作用，包括间质性肺疾病（导致肺组织结疤的一组肺部疾病）或肺炎（肺组织发炎）。具有这些副作用的患者应永久停用Tabrecta。Tabrecta也可能引起肝毒性（对肝细胞的损害），医疗专业人员应在开始服用Tabrecta之前和服用Tabrecta时监测患者的肝功能检查。如果患者发生肝毒性，应停用Tabrecta，减少剂量或永久停用。根据细胞实验室研究中明确的光毒性阳性信号（紫外线引起的药物诱导的细胞损伤），
Tabrecta可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。卫生保健专业人员应告知孕妇这种风险，并应建议具有生殖潜力的女性和具有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在使用Tabrecta治疗期间以及最后一次用药后的一周内使用有效的避孕方法。
“面对COVID-19大流行，我们在审查癌症患者治疗方法方面的常规工作正在向前发展，” Pazdur说。“对于那些患有急性或慢性疾病以及免疫系统减弱的人，例如由癌症和某些形式的癌症治疗所造成的影响，影响可能最大。我们正在努力解决癌症患者及其医疗保健提供者的关键问题并且在这一关键时刻继续加快肿瘤产品的开发。”
Tabrecta已根据“ 加速批准”途径获得批准，该途径可批准用于治疗严重或威胁生命的疾病的药物，并且通常比现有治疗方法具有有意义的优势。当初步的临床证据表明该药物相对于现有疗法和优先审查指定可证明有实质性改善时，FDA批准了该应用“ 突破疗法指定”，从而加快了旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。Tabrecta获得了“ 孤儿药”称号，该称号提供激励措施，以协助和鼓励开发罕见病药物。
FDA授予Tabrecta批准给诺华制药公司。F1CDx伴随诊断程序的批准已授予Foundation Medicine，Inc.
